Les techniques utilisées

LE PRINCIPE

Les résultats obtenus dans le groupe traité, sont comparés à ceux obtenus dans le groupe recevant soit un placebo soit un traitement dit de référence.
Les modalités d’analyse sont variables en fonction des plans d’analyse statistique.

LES COMPARATEURS

Que veut dire « contre placébo » ?

Le placebo est un médicament ne contenant pas de principe actif mais qui est identique par son aspect à celui du médicament actif.
La prise d'un placebo qui devrait n'entraîner aucune modification donne très souvent soit une amélioration, au moins transitoire, de certains symptômes, soit quelques effets indésirables, à titre de céphalées ou d'asthénie par exemple, c'est l'effet nocébo. L'effet placébo d'un médicament dépend beaucoup des conditions dans lesquelles il est prescrit.
Pour des raisons éthique évidentes, une étude contre placebo n'est acceptable que s'il s'agit d'une maladie bénigne dont on veut réduire la durée ou les symptômes ou d'une maladie grave contre laquelle aucun traitement efficace n'est encore connu.

Contre un traitement de référence

Très souvent, les effets d'un nouveau traitement sont comparés à ceux d'un traitement de référence, dont l'efficacité a été scientifiquement démontré dans l'indication évaluée.

LES MODALITÉS

Un essai en "ouvert"

On parle d’essai en ouvert lorsque la nature du traitement administré est connue à la fois par le malade et le médecin.

Essai randomisé

Un essai est dit randomisé lorsque la répartition dans les groupes témoins et traités des sujets qui satisfont aux critères d'inclusion est faite au hasard, c'est-à-dire, en pratique, par tirage au sort.

Essai en aveugle

Un essai s'effectue en « simple aveugle » lorsque seul le malade traité ignore quel type de traitement il reçoit, médicament étudié, placebo ou médicament de référence.
Un essai s'effectue en « double aveugle » ou « double insu » lorsque ni le malade ni le médecin ne connaissent la nature du ou des traitements administrés. Les produits étudiés ont alors un nom de code dont la correspondance ne sera dévoilée qu'à la fin de l'essai.

Essai parallèle ou séquentiel
 
L'essai est « parallèle » lorsque deux groupes différents de malades participent simultanément à l'essai.
L'essai est dit « séquentiel » lorsque le même groupe de malade reçoit d'abord un traitement « A » et ensuite un traitement « B », l'ordre pouvant être « A puis B » ou « B puis A ».

Essai monocentrique ou multicentrique
 
Lorsqu'un seul centre effectue l'essai, celui-ci est dit monocentrique.
Souvent, un seul centre n'est pas en mesure de trouver un nombre suffisant de malades susceptibles d'entrer dans l'étude, on fait alors appel à plusieurs centres qui adoptent le même protocole et l'essai est, alors, dit multicentrique, l'essai pouvant être régional, national ou international.